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定价350万美元!“全球最贵药物”来了
来源:http://www.586ml.com/ 作者:586炒股网址大全 发布时间:2022-11-27 浏览:20次

  11月22日,美国FDA宣布澳大利亚制药公司CSL Behring的治疗B型血友病的一次性基因疗法Hemgenix获批,定价为350万美元,刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。

  在不到半年的时间里,“全球最贵药物”已三易其主。今年8月,美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo,定价280万美元,打破了诺华的Zolgensma成为最贵药物;随后9月,其推出的第二款用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona,定价300万美元,又一次打破价格记录。

  值得注意的是,这几款药物均为基因治疗产品。据悉,基因疗法可引入功能基因来替代突变基因,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,或可从根本上治疗相关疾病;血液系统疾病则是最早受益于基因治疗的疾病领域之一。

  “一次性”基因疗法

  据悉,B型血友病是一种遗传性出血疾病,由单基因缺陷引起,导致凝血因子IX(一种主要由肝脏产生的蛋白质,有助于血凝块形成)生成不足。患有该疾病的患者特别容易发生关节、肌肉和内脏器官出血,导致疼痛、肿胀和关节损伤,还可能发生自发性出血。

  目前中度至重度的治疗方法包括终生预防性输注因子IX,以暂时替代或补充低水平的凝血因子。虽然这些疗法有效,但患者必须遵守严格的终生输注时间表。

  而基因疗法可以针对该疾病的基因缺陷对症治疗。Hemgenix基因疗法是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法,由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成,可通过使机体持续产生因子IX,即缺陷相关病毒(AAV),降低符合条件的乙型血友病(B型血友病)患者的异常出血率。

  据临床实验数据,受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达该凝血因子,使得年平均出血率下降54%。更重要的是,接受一次注射后,94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。

  FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks表示,血友病的基因疗法已经有二十多年的历史。尽管在治疗血友病方面取得了进展,但预防和治疗出血事件会对个人的生活质量产生不利影响,今天的批准为B型血友病患者提供了一个新的治疗选择。

  值得注意的是,除上述3款产品外,今年还有多款血液疾病基因疗法获得临床积极进展。

  例如,今年6月,CRISPR Therapeutics与Vertex公布的其合作开发的基因编辑疗法CTX001临床试验结果显示,CTX001具有一次治疗,提供功能性治愈的潜力,目前临床试验已经完成所有患者注册。据悉,其是一款在研的自体CRISPR/Cas9基因编辑疗法,通过在体外对患者的造血干细胞进行改造,使红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白。

  BioMarin Pharmaceutical开发的针对血友病A的valoctocogene roxaparvovec是一种基于腺相关病毒血清型5(AAV5)的基因疗法,其于2022年6月获CHMP推荐有条件上市。

  辉瑞与Sparks Therapeutics共同开发的fidanacogene elaparvovec也针对血友病B患者,其有助于维持血液中持续的IX因子水平。2016年9月,SPK-9001获得了FDA突破性疗法认定。目前该疗法处于3期临床试验中。

  全球最贵药物的市场将如何?

  与目前百健、辉瑞等公司专注于常规输注的治疗方法相比,Hemgenix为患者提供了一种长期的解决方案,但定价一直是新药物的重要问题。

  该公司已明确Hemgenix基因疗法的收费为350万美元,与之前分析人士预估的价格相比几乎翻倍。

  对此,CSL Behring表示,尽管价格高昂,但该药物将为整个医疗保健系统节省大量成本,并通过降低年出血率、减少或取消预防性治疗和保持多年的高IX因子水平,显著降低B型血友病患者的经济负担。

  生物科技行业投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar也表示,虽然定价要比预期高一些,但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵,另一方面,血友病患者长期处于担忧出血的状态。

  今年以前,诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价被称为“全球最贵药物”。而在过去不到半年的时间里,全球最贵药物已经在基因疗法领域内转手三次。

  2022年8月,美国蓝鸟生物推出的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo,定价280万美元;9月,其推出的用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona,定价300万美元。

  此外,该新药市场份额较大。按Hemgenix原生产企业uniQure此前估计,美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者,A型血友病患者是前者的5倍。

  据悉,CSL Behring曾在2020年以4.5亿美元的价格从unique公司获得了Hemgenix的全球化权益,将由其负责该产品的商业化。unique有资格获得高达15亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。

  值得注意的是,今年8月,美国FDA批准的蓝鸟生物用于治疗β-地中海贫血的基因治疗产品Zynteglo,定价为280万美元。据蓝鸟生物估计,在患者的一生中,治疗和相关护理的成本将超过600万美元,而Zynteglo通过改善生活质量和延长寿命能为患者带来210万美元的收益。

  但也有分析人士指出,从治疗需求来看,没有供者、错过最佳移植时机的β-地中海贫血患者可能会选择基因治疗。基因治疗的长期安全性目前还在进一步观察中,患者需要综合考虑价格与风险。

  在支付方式上,Zynteglo在美国上市,蓝鸟生物推出了一种新的付款方式,即一次性预付后,若患者未达到输血独立(12月内无需输血)的治疗效果,即退还80%的治疗费用。

(文章来源:21世纪经济报道)

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